Gen terapisi sayesinde körlük ortadan kaldırılabilir mi?

Dr Olivia Scott'ın yayınladığı makalesine göre cevabımız evet; gen terapisi sayesinde körlük ortadan kaldırılabilir.

Spark Therapeutics, Philadelphia merkezli bir ilaç şirketi ve son yaptığı gen terapisi çalışmaları sayesinde görme engelli hastalarının görme yeteneklerini tekrar kazanmaya başladıklarını göstermiş. Son yılların yaygınlaşan tedavi yöntemlerinden biri olan gen terapisi yöntemiyle bu deneyleri yapan şirketlerden biri olan Spark, 2017 yılının başlarında geliştirdiği yöntemi bir "tedavi" olarak sunmayı hedefliyor.

Geliştirilen tedavi çok büyük bir olay olsa da aslında yapılan işlem 45 dakikalık bir cerrahi anesteziden fazlası değil. Hastanın vücuduna enjekte edilen yeni hücreler sayesinde soydan aktarılan genetik problemli hücrelerin düzeltilmesi sağlanıyor. Enjekte edilen hücreler 30 gün içerisinde tedaviyi gerçekleştirerek olumlu değişimin kendini göstermesini sağlıyor.

Benzer gen terapisi çalışamaları yapan Strimvelis ve Glybera şimdiden Avrupa'nın dışına çıkmış durumda. Fakat Glybera'nın son başvurusu FDA tarafından bazı klinik araştırma talepleri nedeniyle düşürülmüş.

Uzun yıllardır yapılan araştırmalar bulunuyor gen tarapisi hakkında. 1999 yılında 18 yaşındaki bir hastanın gen terapisi sırasında bağışıklık reaksiyonu sonucu ölmesi büyük yankı uyandırmıştı ve bu nedenle şu anda yapılan başvurular çok daha fazla detaylı inceleniyor. Spark yetkilileri o ölümün yetersiz hayvan testleri ve yetersiz modelleme sonucu olduğunu, şu anda bu problemlerin ortadan kaldırılmış olduğunu söylese de sıkı denetlemelerden kaçamıyor.

Şu anda onay almaya en yakın firma olan Spark Therapeutics, SPK-RPE65 ürünü ile 29 hastanın 27'sinde ciddi gelişmeler yaşandığını kanıtlamış durumda. Üstelik bu deneylerin hiç birinde herhangi bir olumsuz yan etki gözlenmemiş.

Gelişen teknoloji sayesinde artık kalıtsal hastalıklara bile çözümler üretilebiliyor. Gen terapisi ile tedavilerin önümüzdeki yıllarda hızla çoğalacağının da bir göstergesi bu gelişmeler. Kim bilir, belki gelecekte gerçekten kusursuz bir insan ortaya çıkarılabilecek bu sayede. Ne dersiniz?